国家医疗保障局对十三届全国人大三次会议第6732号建议的答复

医保函〔2020〕89号

梁桃等5位代表:

你们提出的“关于加快SMA险情治理,保障SMA患儿生命健康用药需求的建议”收悉,经商国家卫生健康委､财政部､国家药品监督管理局,现答复如下:

一､关于建立罕见病医疗保障机制问题

自基本医疗保险制度建立以来,医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作,国家层面先后发布了5版医保药品目录,目录内药品数量从1535个增加到2709个｡通过调整医保目录,实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化,目录中包括了如重组人凝血因子､利鲁唑等罕见病药物和大多数对症治疗的药物｡在2019年国家医保药品目录调整过程中,新增治疗儿童患者的原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液,并通过准入谈判将多发性硬化症的特立氟胺片､治疗C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊以及治疗肺动脉高压的司来帕格片､波生坦片､马昔腾坦片和利奥西呱片等10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录,药品价格明显下降,罕见病患者保障水平明显提升｡同时,对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,由于超出基金和患者承受能力等原因,尚未被纳入基本医保支付范围｡

在待遇水平方面,目前职工医保､城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右,统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右｡此外,大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群,政策范围内支付比例达50%左右｡2019年,大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%,政策范围内医疗费用支付比例提高到60%,并对贫困人口实行倾斜支付政策｡

在医疗救助方面,通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险,并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助,进一步降低其医疗负担｡原则上,低保对象､特困人员､农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%｡

总的来说,符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围,并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道｡但从基本医保基金承受能力来看,2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右,而庞贝病､戈谢病､SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万,基本医保难以承受｡部分省份或地区通过大病保险､医疗救助､财政专项等方式缓解了本地区内特殊罕见病患者高额医疗费用负担,也存在地区间待遇差异和政策攀比等问题｡

下一步,我们将结合参保人用药需求､医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切､医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围｡在此基础上,进一步健全多层次医保体系,大力推动发展商业健康保险,充分发挥商业保险风险管理和保障功能的作用,多层次提高参保患者医疗保障水平｡同时,按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求,积极研究罕见病患者用药保障工作,更好地保障参保人员利益｡

二､关于建立预防机制

按照现行政策,目前各地主要开展常见染色体疾病,开放性神经管畸形､超声下可见常见严重胎儿畸形的产前筛查和产前诊断,尚未将罕见病纳入常规筛查范围｡有部分省市将个别罕见病病种纳入省内重点民生项目,对有风险的高危人群进行罕见病基因产前检测补助｡

下一步,将加强相关研究,总结地方经验,规范相关技术流程,探索开展罕见病高危家庭的基因筛查,做到早发现､早诊断､早预防､早干预｡

感谢你们对医疗保障事业的支持｡

国家医疗保障局

2020年9月22日