从一针70万降到3万!我区罕见病患者用上医保谈判救命药

原创西藏医疗保障局西藏医疗保障2022-04-21 22:53

医疗保障部门牢固树立以人民为中心的理念,把更好保障人民群众用药需求作为“改进作风狠抓落实”和“为民办实事”的重要抓手,按照国家和自治区“把更多救命救急的好药纳入医保”的要求,会同有关部门对医保药品目录实行了动态调整机制｡动态调整立足医保基金承受能力,适应群众基本医疗需求､临床技术进步,调整优化医保药品目录,将临床价值高､经济性评价优良的药品纳入医保支付范围｡特别是近年来将原来价格昂贵甚至“天价”的很多独家专利品种和国内重大创新药品通过国家医保谈判,实现“以量换价”纳入了医保目录,发挥医保基金战略性购买作用｡

我区林芝市“脊髓性肌萎缩症”罕见病患者桑某正是此项改革的获益者,桑某因进行性四肢无力,肌肉萎缩长达18年,近日,西藏自治区人民医院结合临床症状及肌电图检查,通过基因检查诊断明确为“脊髓性肌萎缩症”,根据2019年“罕见病诊疗指南”中关于脊髓性肌萎缩症的指南推荐应用“诺西那生钠注射液”进行鞘内注射治疗｡尽管在2019年,全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物“诺西那生钠注射液”在中国获批上市,但是70万元一针､一年需要注射4-6针的药费,让绝大多数患者家庭完全无法承担,由于需要终生用药,很多患者家庭难以承受｡每一个小群体都不应该被放弃,2022年1月1日起国家和自治区执行新版医保目录,其中诺西那生钠注射液纳入医保药品目录,且价格经过谈判降至每针3万余元,这给患者带来了福音,再经过医保报销后患者用药和治疗负担大大减轻｡

罕见病,又称“孤儿病”,是发病率极低､患病人数极少的一类疾病的总称｡世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的比例低于0.65‰-1.00‰的疾病｡罕见病的主要治疗方式为药物治疗,其治疗药物也被称为“孤儿药”｡相比常见药,孤儿药的市场需求较少､研发成本高,且一般没有替代疗法,因此制药企业对孤儿药的定价一般较高｡此外,大部分罕见病为遗传性疾病,常常需要终身用药治疗｡因此罕见病患者家庭常常面临着持续的､高昂的药品治疗费用｡

脊髓性肌萎缩症(SpinalMuscularAtrophy,SMA)是罕见病的一种,是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病｡目前针对SMA的治疗方式主要是药物治疗,诺西那生钠注射液是我国目前上市治疗该罕见病的最有效药物｡诺西那生钠注射液自2019年在中国获批上市后年治疗费用达一针70万元,患者的用药负担十分沉重｡

目前经过国家医保谈判纳入目录的药品达275种,截至去年底,我国共有60多种罕见病药品获批上市,其中以“诺西那生钠注射液”为代表的40多种药物被纳入医保药品目录,涉及25种罕见病｡此类药品是经国家药监部门批准的具有极高临床价值,很多为专利独家品种和国内重大创新药品,涵盖了肿瘤(癌症)､慢性病､罕见病等重特大疾病的用药需求,以往苦于价格昂贵､对基金影响较大未能纳入医保目录｡近年来,医保部门通过医保谈判准入,将很多天价药品按协议价格纳入医保,精准有效提高了药物可及性,让原来用不起药､不敢用药的重大疾病和罕见病患者实现了用药保障｡