对安徽省政协十二届四次会议第0789号提案的答复

农工党安徽省委:

您们提出的“关于提高罕见病患者群体生活质量”的提案收悉,经商省卫生健康委､省民政厅和省红十字会,现答复如下:

一､关于“发挥引领作用,逐步建成全省罕见病诊疗协作网”的建议

据省卫生健康委介绍,近几年来,省卫生健康委在健全罕见病诊疗协作机制做了大量工作｡

一是健全完善罕见病有关政策｡省卫生健康委制定出台《安徽省罕见病诊疗协作网建设实施方案》,明确由安医大一附院牵头,省立医院､省儿童医院､省胸科医院､省第二人民医院､安医大二附院､蚌医一附院､弋矶山医院､省中医院､淮北市人民医院､六安市人民医院共11家医院作为我省第一批协作网医院,组建罕见病诊疗协作网,充分发挥优质医疗资源辐射带动作用,对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊｡

二是逐步提升罕见病诊疗能力｡按照国家制定的《罕见病诊疗指南(2019年版)》等诊疗技术性指导文件,省卫生健康委组织医务人员开展罕见病基本知识和临床诊疗技能培训｡安医大一附院牵头成立了安徽省罕见肾脏病和血液病联盟,积极开展相关的诊疗规范培训和学术交流活动,不断提升我省疑难罕见肾脏病和血液病诊疗服务水平｡11家协作网医院均已经按要求开设罕见病门诊,努力为罕见病患者提供规范､全面的诊疗服务｡

下一步,省卫生健康委将积极会同有关部门,聚焦罕见病防治,健全完善罕见病诊疗协作机制,加大罕见病防治知识宣传和普及力度,努力提高罕见病诊疗能力和救治水平｡

二､关于“创建购药新渠道,确保罕见病治疗药物的供应”的建议

近年来,我省医保部门积极建立完善全省国家医保谈判药品“双通道”管理机制,破解部分国谈药品“进院难”,提高包括部分罕见病治疗药在内的谈判药品可及性｡

一是拓展购药新渠道｡2021年6月,省医疗保障局､省卫生健康委联合下发《关于建立完善全省国家医保谈判药品“双通道”管理机制的通知》,综合考虑临床价值､患者合理的用药需求等因素,对于临床价值高､患者急需､替代性不高品种,以及使用周期较长､疗程费用较高的国家谈判药品,统一纳入“双通道”管理,从定点医疗机构和定点零售药店两个渠道,满足国家谈判药品供应保障､临床使用等方面的合理需求,并同步纳入医保支付的机制,充分发挥定点医疗机构和定点零售药店相互协作,为患者购药打开了一扇方便之门｡并规定患者住院期间在双通道药店购买的谈判药品,原则上由药店免费配送到双通道医疗机构交责任医师在临床使用,在确保临床用药安全的同时,为患者提供更加便捷高效的服务｡

二是保障罕见病患者用药需求｡我省对国家《罕见病诊疗指南(2019年版)》中所明确的罕见病特殊治疗药品,不纳入协作网医院的药占比等考核范围,要求协作网医院不得以医疗费用总控､药占比和药品品种数量限制等为由影响罕见病治疗药品的供应保障与合理用药需求｡2020年,省卫生健康委､省医保局联合发文,明确脊髓性肌萎缩症(简称SMA)患者的特效治疗药品(诺西那生钠注射液,约70万元/支)费用,不列入医疗机构医保总额预付额度,不纳入省卫生健康委和省医保局相关考核指标,积极协调有关医院配备使用,有效解决了SMA患者的用药保障问题｡

下一步,省医保部门将督促指导各统筹地区建立健全国家谈判药品“双通道”用药供应保障机制,提升患者的谈判药品可及性;省卫健部门将积极探索,依托罕见病诊疗协作网,加强临床用药监测,不断拓展罕见病患者购药新渠道｡

三､关于“织密医疗保障网,让罕见病患者吃得起救命药”的建议

一是逐步将符合条件的罕见病药品纳入医保药品目录｡国家医保局自成立以来,不断扩大医保用药保障范围,截止目前,国家医疗保障部门先后发布了6版基本医保药品目录,目录内药品数量从1535个增加到2800个,其中有55种罕见病药品纳入了医保目录｡只有部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,由于远超基金和患者承受能力等原因,未被纳入基本医保支付范围｡根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》规定,省级层面要严格执行国家基本医疗保险药品目录,也不得将除民族药､医疗机构制剂､中药饮片以外的药品纳入我省基本医保支付范围｡

二是相对科学合理的待遇保障政策｡2019年5月,根据省政府办公厅印发《关于印发安徽省统一城乡居民基本医疗保险和大病保险保障待遇实施方案(试行)的通知》(皖政办〔2019〕14号),我局印发了《关于印发安徽省统一城乡居民基本医保和大病保险保障待遇实施细则(试行)的通知》(皖医保发〔2019〕11号),制定了《安徽省城乡居民基本医保和大病保险负面清单》｡在基本医保统筹段,患者可以享受保底报销政策,即患者在普通住院时发生的符合规定的医药费用在封顶线内实行保底报销,省内医疗机构报销比例45%,省外医疗机构报销比例40%;在大病保险段,患者使用医保目录外的药品费用可纳入大病保险报销范围｡以脊髓性肌萎缩(SMA)患者为例,患者治疗所需的诺西那生钠注射液,约70万元/支,尽管该药品不在医保目录内,若患者在省内就医,根据城乡居民基本医保保底报销和大病保险政策医保基金可以报销50万以上(各市基金承受能力不同,封顶线存在差异)目前,符合条件的罕见病患者在我省现行待遇政策下是有保障的｡据了解,在长三角地区我省是唯一制定罕见病政策的省份,相关罕见病患者的医保待遇保障水平显著高于长三角其他省(市)｡

三是不断拓宽待遇保障范围｡2021年5月1日全省统一执行省医保局制定的新版《安徽省基本医疗保险门诊慢特病病种目录(试行)》,63个病种被列入医保门诊慢特病管理,首次将肺动脉高压､尼曼匹克病等罕见病纳入门诊慢特病保障范围｡

四是开展药品集中带量采购有效降低药品价格｡自2018年来,国家医保局会同相关部门对通过仿制药质量和疗效一致性评价的多家竞争的药物开展药品集中带量采购,大幅降低药价,并从试点到全国扩围和常态化运行逐步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采｡同时,加快推进异地就医结算平台建设,为需要跨统筹地区转诊的罕见病患者及时提供医疗费用结算服务,减少参保群众跑腿垫资的压力｡

下一步,我们将立足基本医保“保基本”的定位,结合参保人用药需求､医保筹资能力等因素,多渠道向国家医保局建言献策,建议国家医保局逐步将疗效确切､医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围,缓解罕见病患者医疗费用负担｡同时,大力向政府建议向社会倡导,推动建立“政府主导,多方筹资､社会参与”的罕见病用药保障机制,让罕见病患者吃得起“救命药”｡

四､关于“打好救助组合拳,建立健全帮扶长效机制”的建议

据省民政部门介绍,在省委､省政府的领导下,全省各级民政部门履职尽责,积极落实十九届五中全会“发挥第三次分配作用,发展慈善事业”的要求｡

一是大力发展慈善､志愿者服务｡《中华人民共和国慈善法》､《安徽省实施<中华人民共和国慈善法>办法》实施以来,充分动员社会力量,做好法律法规的实施工作｡近年来,我省慈善组织快速发展,注册志愿者人数不断提高,慈善法制建设不断加强,政策措施持续完善,慈善管理体制逐步健全,慈善文化进一步宣传普及,慈善事业持续健康发展｡

二是加大社会救助资金投入｡2019年10月,为全面提高血友罕见病患者的生活质量,减轻血友病患者的经济压力,省红十字会设立了血友罕见病关爱中心,并建立专项救助基金｡目前,血友罕见病关爱基金已接收到爱心企业和爱心人士捐款达100万,救助全省患者达200人,救助金额达20余万元,药品合计1000套｡举办线上专家医患交流会6场,线下3场｡授予合肥瑶海区红光街道社区卫生服务中心､合肥新站高新技术产业开发区七里塘社区卫生服务中心､合肥长荣医院等基层医院为救助定点医院,并逐步在全省推进建立定点救助体系,帮助血友罕见病患者解决及时看病､住院､报销等问题｡近几年来,我省部分省级慈善组织开展药品援助慈善项目,按照法规制度要求,严格药品管理和发放,通过公开募捐的方式,开展了疾病救助､大病医疗救助等项目,为困难病患提供心理关爱和医疗费用支持｡

三是开展罕见病病例诊疗信息登记｡根据国家卫生健康委要求,依托中国罕见病诊疗服务信息系统,省卫生健康委组织11家罕见病诊疗协作网医院积极开展罕见病病例诊疗信息登记工作,做到发现1例､登记1例,并将信息登记管理工作纳入医疗日常管理统筹安排,做好登记信息质量控制｡截至目前,我省已累计在系统中登记各类罕见病(或疑似罕见病)患者8600余例｡

下一步,我们将继续强化部门协同,提高罕见病防治能力,加强医保政策研究,致力完善社会保障体系,加大罕见病医保政策宣传力度,积极向政府倡导建议,推动建立政府重视､全社会共同参与关心罕见病患者的良好氛围,合力提高罕见病患者生活质量｡